Viltolarsen

Viltolarsen
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Informations générales
Princeps Viltepso
Identification
No CAS 2055732-84-6
DrugBank DB15005

Le viltolarsen est un médicament utilisé dans le traitement de la myopathie de Duchenne. Il est vendu sous le nom de marque Viltepso[1].

Mode d'action

Il s'agit d'un oligonucléotide antisens morpholino[1].

Usage médical

Le viltolarsen est un médicament utilisé pour traiter certains cas de dystrophie musculaire de Duchenne[1]. Il est particulièrement utilisé pour les quelque 8 % de personnes atteintes de DMD qui présentent une mutation susceptible de sauter l'exon 53. En 2020, on ne savait pas si cela entraînait l'améliorations des symptômes[2]. Le médicament est administré par injection dans une veine sur une période d'une heure[1].

Effets secondaires

Les effets secondaires de ce médicament comprennent une infection des voies respiratoires supérieures, une réaction au site d'injection, une toux ou de la fièvre[1]. D’autres problèmes potentiels incluent les problèmes rénaux[1].

Histoire

Le médicament a été approuvé pour un usage médical aux États-Unis en 2020[1]. Il n'est pas approuvé en Europe, en 2020, bien qu'il ait la désignation d'orphelin[3]. Aux États-Unis, le prix était d'environ 1 500 USD pour 250 mg en 2021[4]. Cela représente environ 730 000 dollars américains pour une personne de 30 kg[5].

Références

  1. ↑ a b c d e f et g (en) « Viltolarsen Monograph for Professionals », Drugs.com (consulté le )
  2. ↑ « FDA Approves Targeted Treatment for Rare Duchenne Muscular Dystrophy Mutation » [archive du ], sur U.S. Food and Drug Administration (FDA), (consulté le ) Cet article reprend du texte de cette source, qui est dans le domaine public.
  3. ↑ « EU/3/20/2282: Viltolarsen » [archive du ] (consulté le )
  4. ↑ (en) « Viltepso Prices, Coupons & Patient Assistance Programs » [archive du ], Drugs.com (consulté le )
  5. ↑ (en-US) « FDA gives speedy approval to another Duchenne drug » [archive du ], BioPharma Dive (consulté le )

Liens externes

ARN antisens (4)
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