Miglustat

Miglustat
Image illustrative de l’article Miglustat
Données pharmacocinétiques
Excrétion

rein

Identification
No CAS 72599-27-0
No ECHA 100.216.074
Code ATC A16AX06
DrugBank DB00419

Le miglustat est un médicament utilisé dans le traitement de la maladie de Gaucher[1].

Mode d'action

C'est un inhibiteur de la glucosylcéramide synthase [2].

Usage médical

Le miglustat est un médicament utilisé pour traiter la maladie de Gaucher de type 1 et la maladie de Niemann-Pick de type C[1]. Le médicament est pris par voie orale[2].

Effets secondaires

Les effets secondaires de ce médicament comprennent une perte de poids, des tremblements, une diarrhée, une augmentation des gaz intestinaux ou les douleurs abdominales[1]. D’autres effets secondaires peuvent inclure une neuropathie périphérique pu une faible numération plaquettaire . La sécurité de ce médicament pendant la grossesse n’est pas claire[2].

Histoire

Le médicament a été approuvé pour un usage médical en Europe en 2002 et aux États-Unis en 2003[1],[2]. Il est disponible sous forme de médicament générique[3]. Au Royaume-Uni, 4 semaines de traitement coûtent au NHS environ 3 400 livres sterling en 2021[3]. Aux États-Unis, ce montant s'élève environ à 23 000 dollars américains[4].

Références

  1. ↑ a b c et d « Zavesca EPAR », sur European Medicines Agency (EMA) (consulté le )
  2. ↑ a b c et d (en) « Miglustat Monograph for Professionals », sur Drugs.com (consulté le )
  3. ↑ a et b BNF 81: March-September 2021, BMJ Group and the Pharmaceutical Press, (ISBN 978-0857114105), p. 1117
  4. ↑ (en) « Miglustat Prices, Coupons & Patient Assistance Programs », sur Drugs.com (consulté le )

Liens externes

Inhibiteur de transférase (12)
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